Löften om stamcellers kliniska nytta

I kommentarerna till 2012 års Nobelpris i fysiologi eller medicin talades det mycket om hur den av Shinya Yamanaka upptäckta tekniken att skapa inducerade pluripotenta stamceller (iPS) skulle kunna komma att revolutionera transplantationsmedicinen. Även i Läkartidningen talades det om regenerativ medicin som den »stora grejen«. Det handlar om att komma runt två av de viktigaste begränsande faktorerna inom transplantationsmedicinen: bristen på celler och organ respektive bortstötningsproblematiken.

Jonathan Slack, stamcellsforskare vid University of Minnesota och författare till boken »Kort om stamceller«, delar uppfattningen att stamcellsbiologin kan få stor terapeutisk betydelse på sikt. Orden »på sikt« är dock viktiga. I själva verket är framgångarna hittills begränsade, och de få kliniska studier som kommit igång (exempelvis på terapier mot ryggmärgsskador och makuladegeneration) befinner sig huvudsak i tidigt skede. En stor del av boken ägnas åt att beskriva några av de många hinder som måste övervinnas på vägen mot fungerande stamcellsterapier, såväl tekniska, etiska som politiska.

Något som gör att det förmodligen lär ta tid innan iPS-teknologin kommer att omsättas i behandlingar är skärpta säkerhetskrav för klinisk forskning.  Slack tar exemplet med hematopoetisk stamcellsterapi (i dagligt tal benmärgstransplantation), en av få riktigt kliniskt framgångsrika stamcellsterapier. Många patienter fick sätta livet till i början; det var först med upptäckten – genom annan forskning – av HLA-systemet som genombrottet kom. Slack är tveksam till att metoden hade kunnat utvecklas med dagens regelverk.

För åtskilliga av de sjukdomar man hoppas kunna behandla med stamcellsterapi finns det dessutom redan fungerande terapier, vilket gör det än mer etiskt problematiskt att testa nya riskabla metoder. Därför är till exempel terapi mot diabetes, genom transplantation av cellöar som framställts ur iPS-celler, något som antagligen ligger långt fram i tiden.

Slack är i grunden optimistisk om stamcellsterapins kliniska potential, inte minst när den kombineras med genterapi och vävnadsteknik. Ett skäl till att han ändå vill tona ned förhoppningarna är att han är kritisk till privata stamcellskliniker som erbjuder mirakelkurer som inte är evidensbaserade. Ett annat är att han bekymrar sig för en forskningspolitik som baseras på stora riktade satsningar som snabbt förväntas betala sig i form av tillämpningar. Sådana satsningar, som man redan sett exempel på, riskerar att leda till bakslag om framgångarna uteblir. Vi måste inse, framhåller Slack, att det inom stamcellsforskningen lika lite som på något annat område finns några genvägar förbi breda och uthålliga satsningar på grundforskning.