Det var efter att ha granskat studier som legat till grund för godkännanden av läkemedel mot cancer som forskare i en artikel i BMJ kom fram till att många cancerläkemedel kommit ut på marknaden trots att de inte visats ha positiv effekt på överlevnad eller livskvalitet.
Under 2009 till 2013 godkändes 48 cancerläkemedel för 68 indikationer i Europa. Men för bara 24 indikationer visade studierna som låg till grund för godkännandet på ökad överlevnad, enligt genomgången. Och vid tidpunkten för godkännandet hade förbättrad livskvalitet visats för bara sju av de 68 indikationerna.
Vid en uppföljning efter drygt fem år i median på marknaden visades ökad överlevnad eller förbättrad livskvalitet för ytterligare åtta indikationer.
Tomas Salmonson, ordförande i EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP – som tar ställning till ansökningar om godkännande – säger dock till Läkartidningen att han är förvånad över artikeln i BMJ.
Och över att forskarna när det gäller överlevnad valt att enbart fokusera på total överlevnad och inte progressionsfri överlevnad, det vill säga tiden tills cancersjukdomen förvärras.
– Vi upplever det som allmänt accepterat att total överlevnad och livskvalitet inte kan vara de enda relevanta utfallsmåtten i onkologistudier. Progressionsfri överlevnad är relevant i många fall och resultat för total överlevnad är ofta svårtolkade, bland annat på grund av cross-over och senare linjers behandling.
Forskarna bakom artikeln i BMJ anser att godkännandeprocessen kan behöva förändras. Men Tomas Salmonson tycker inte att cancerläkemedel godkänns för tidigt i utvecklingsprocessen.
– Nej, det tycker jag inte. Vi har riktlinjer för onkologin som klart diskuterar vilka utfallsmått som är relevanta i olika situationer. De diskuterar bland annat när progressionsfri överlevnad är det mest adekvata utfallsmåttet, säger han och tillägger:
– I de enskilda ansökningarna konsulterar vi ofta vår externa expertgrupp – för närvarande ledd av Jonas Bergh, professor vid Karolinska institutet – runt relevanta utfallsmått.
