Familjär amyloidos med polyneuropati, eller Skelleftesjukan, är en dödlig, ärftlig sjukdom som innebär att  ett protein som bildas i levern klumpar ihop sig och skapar inlagringar som kallas amyloid runt nerver, hjärtat och andra organ. Hittills har levertransplantation varit den vanligaste bromsande behandlingen. Men under förra året godkändes två nya genterapier, Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran), för behandling vid familjär amyloidos med polyneuropati i stadium ett och två, i såväl USA som Europa.

Ett av dessa två. Tegsedi, kan nu förskrivas efter att NT-rådet hos Sveriges Kommuner och landsting gett sitt klartecken genom en ny rekommendation som anger kriterier för insättning och utvärdering av läkemedlet.

– Det är glädjande att vi nått en avtalslösning som gör det möjligt för patienter att behandlas med Tegsedi, men tyvärr har vi inte kunnat nå en lösning som innebär att Onpattro kan bedömas som kostnadseffektiv – trots att stor hänsyn har tagits till sjukdomens svårighetsgrad och sällsynthet, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars i en kommentar på rådets webbplats.

Ungefär 350 patienter i Sverige har Skelleftesjukan.

Läs även:

Ny dyr behandling ger nytt hopp vid Skelleftesjukan