Autoreferat. Blodstamcellstransplantation är i dag rutin på hematologiska vårdavdelningar och är standardbehandling för bl a vissa lymfomsjukdomar och myelom. På senare år har behandlingen även kommit att användas för autoimmuna sjukdomar som multipel skleros. I den medicinska litteraturen finns över 600 fall beskrivna, och nyligen publicerades en artikel som sammanfattade de svenska erfarenheterna. I denna sammanställning av 48 patienter från svenska universitetssjukhus var genomsnittspatienten 31 år gammal, hade haft MS i drygt sex år och uppvisade hög sjukdomsaktivitet med drygt fyra skov per år.

De 41 patienter som hade en uppföljningstid på minst ett år analyserades vidare. Kaplan–Meier-estimatet för skovfrihet var 87 procent vid fem år och för sjukdomsfrihet (inga skov, ingen klinisk försämring och inga nya radiologiska förändringar) 68 procent. Förekomst av kontrastladdande lesioner vid magnetkameraundersökning före behandling var prognostiskt gynnsamt. I den gruppen var andelen patienter som var fria från sjukdomsaktivitet 79 procent. Under de sammanlagt 162 patientår av uppföljning som analyserades noterades totalt fem skov; dvs ett skov för vart 33:e uppföljningsår, en reduktion av skovfrekvensen med 99 procent. Ingen patient som varit stabil under de första tre åren försämrades längre fram.

Många av patienterna med skovvis förlöpande MS förbättrades också i sin neurologiska funktionsnivå. Medianpatienten gick från att behöva ett gånghjälpmedel för att gå 100 m till att vara fullt ambulant efter två år. Patienter med sekundärprogressiv MS förbättrades dock inte, även om majoriteten förblev stabila.

En bidragande faktor till att behandlingen inte fått större spridning är den utbredda föreställningen att den är mycket riskfylld. I studien fanns inga dödsfall, och ingen patient behövde intensivvård. Herpes zoster och tyreoideasjukdom var de vanligaste komplikationerna vid långtidsuppföljning och sågs hos 17 procent respektive 8,3 procent.

Våra svenska data stärker bilden av blodstamcellstransplantation som den mest effektiva behandlingen för MS och visar att den kan genomföras förhållandevis säkert, med låg risk för allvarliga komplikationer. Behandlingen är i dag etablerad som en tredje linjens behandling av svår MS, men för närvarande pågår i Uppsala en fas 3-studie (den s k MIST-studien) som syftar till att etablera blodstamcellstransplantation som ett alternativ för patienter som sviktar på sin första behandling.