Forskare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala är först i världen med att testa en behandling med kroppsegna stamceller på patienter som nyinsjuknar i typ 1-diabetes. Forskarnas pilotstudie, publicerad i den vetenskapliga tidskriften Diabetes, visar att stamcellsterapi som potentiellt kan hejda den fortlöpande nedbrytningen av patienternas betaceller tolereras väl av patienterna vid ett års uppföljning. Inga biverkningar påtalades, och man noterade varken avstötningsreaktioner eller tendenser till tumörutveckling. Två patienter – en i vardera gruppen – bröt studien i förtid, men inte av medicinska orsaker.

Tjugo patienter i åldrarna 18–40 år, de flesta män, ingick i Uppsalastudien. De hade vid inklusionen haft diabetes i högst tre veckor, och förmågan hos deras betaceller att utsöndra insulin var i viss mån ännu bevarad.

Patienterna randomiserades i den öppna studien till antingen stamcellsterapi eller en kontrollgrupp. Alla behandlades också med insulin, minst fyra injektioner per dygn. Från behandlingsgruppen skördades kroppsegna mesenkymala stamceller från höftbenskammen. Mesenkymala stamceller söker sig specifikt till de skadade langerhanska öarna hos individer med typ 1-diabetes.

Mesenkymala stamceller från patienterna mångfaldigades under två till tre veckor i laboratoriet upp till tiodubbla antalet och återfördes därefter till patienterna intravenöst. Behandlingseffekten utvärderades först efter tio veckor och sedan efter ett år. Bevarad betacellsfunktion hos patienterna fastställdes genom mätning av C-peptidkoncentrationen i serum vid svar på standardiserad måltid (mixed-meal tolerance test). Vid ettårsuppföljningen var insulinproduktionen bevarad, och man kunde ana en tendens till förbättrad funktion i den grupp som erhållit stamcellsbehandling. Några statistiskt signifikanta skillnader mellan grupperna kunde dock inte påvisas.

De nio stamcellsbehandlade patienterna kommer att följas upp årligen under de fem närmaste åren. Bland annat ska betacellernas utveckling under stamcellsterapin dokumenteras med PET-bilder, och immunologiska skillnader hos patienterna vägas mot eventuella skillnader i behandlingsresultaten.