Patienter med skovvist förlöpande multipel skleros, MS, har under det senaste tiotalet år sporadiskt på försök behandlats med autologa blodstamceller, i flera fall med sjukdomslindring som följd. En öppen, icke-kontrollerad studie redovisar i JAMA nya resultat efter s k icke-myeloablativ blodstamcellstransplantation.

Interventionsgruppen på totalt 151 konsekutiva patienter med MS fick behandling under perioden 2003–2014. Patienterna (123 individer med skovvist förlöpande MS och 28 individer med sekundärprogressiv MS) följdes upp under minst 6 månader och högst 5 år, med sista uppföljningen avslutad i juni 2014. Genomsnittsåldern var 36 år (18–60), 85 patienter var kvinnor, och gruppen hade haft sin sjukdom i genomsnitt 61 månader (variationsvidd 9–264 månader).

Primärt utfallsmått var förbättring eller försämring av funktionsnedsättning mätt med utvärderingsinstrumentet Expanded disability status scale (EDSS) med poäng 0–10. Sekundära resultatmått var bl a förändring av neurologiska parametrar samt skattningar av livskvalitet och MS-relaterade lesioner i hjärnan.

Före engångsinfusionen med blodstamceller fick alla patienter immunsuppression med cyklofosfamid i kombination med antingen alemtuxumab, en monoklonal antikropp godkänd på indikationen skovvist förlöpande MS (22 patienter), eller tymoglobulin, en T-cellshämmare (129 patienter).

Behandlingsnyttan utvärderades hos 145 patienter efter en genomsnittsuppföljning på 2,5 år (medianuppföljning: 2 år). Bortfallet av sex personer hade inget samband med blodstamcellsterapin. Patienternas tillstånd avseende funktionsnedsättning mätt enligt EDSS förbättrades från ett medianvärde före stamcellsterapin på 4,0 till 3,0 poäng (kvartilavstånd [IQR = interquartile range], 1,5–4,0; n = 82) vid två års uppföljning. Vid fyra års uppföljning var motsvarande poäng 2,5 (IQR 1,9–4,5; n = 36) (P < 0,001 vid respektive utvärdering). Den skovfria fyraårsöverlevnaden var 80 procent i hela gruppen, och den progressionsfria 87 procent.

Neurologiska parametrar förbättrades också, från medianvärdet på 74,0 poäng före blodstamcellsterapin till 88,0 poäng (IQR 77,3–93,0; n = 78) efter två år, och efter fyra år till 87,5 poäng (IQR, 75,0–93,8; n = 34) (P < 0,001 vid respektive utvärdering). Vid magnetkameraundersökning av hjärnan noterades en minskning av antalet MS-relaterade lesioner (P < 0,001).

Inga patienter avled av orsaker kopplade till stamcellsterapin, och inga svamp- eller virusinfektioner förekom. Inga cancerfall noterades efter infusionen i gruppen som behandlats med cyklofosfamid och tymoglobulin. I cyklofosfamid–alemtuxumab-gruppen registrerades ett fall av bröstcancer tre år efter stamcellsbehandlingen, och ett fall av lymfom fem år efter infusionen.

Patienter med skovvist förlöpande MS hade störst nytta av blodstamcellsterapin, men också de med sekundärprogressiv MS blev till övervägande del stabila. Författarna menar att studien är först med att visa effekt avseende funktionsnedsättning, neurologisk funktion efter stamcellsbehandling av patienter med MS. Resultaten bör dock bekräftas i randomiserade kliniska prövningar.