Egenreferat. För rationell läkemedelsanvändning krävs en positiv risk–nytta-balans och att kostnaden är rimlig givet effekten. För att kunna bedöma dessa aspekter behövs evidens om läkemedels effekter. Så kallade effektivitetsstudier (effectiveness studies) innebär inom läkemedelsområdet att en önskad effekt av ett läkemedel utvärderas i klinisk användning, ofta med hjälp av registerdata. I en nyligen publicerad genomgång av effektivitetsstudier, baserade på data från Läkemedelsregistret, har den evidens som genereras med denna typ av data och design värderats [1].

Under de första 10 åren (2005–2014) med individdata i Läkemedelsregistret publicerades 338 vetenskapliga artiklar baserade på dessa data. 24 (7,1 procent) kunde kategoriseras som effektivitetsstudier [1]. Majoriteten rörde det kardiovaskulära (n = 11) eller det psykiatriska (n = 6) fältet. Samtliga studier hade en kliniskt relevant frågeställning. Enligt en systematisk bedömning av kvaliteten med hjälp av SBU:s mall för kvalitetsgranskning av observationsstudier var sammanvägd risk för bias låg i 1 studie, medelhög i 8 studier och hög i 15 studier. Vanliga problem var selektionsbias, det vill säga att de jämförda grupperna inte var jämförbara, eller behandlingsbias, där läkemedelsexponeringen var beräknad på ett suboptimalt sätt. I de värderade studierna återfanns även goda exempel på hur man kan hantera de metodologiska utmaningarna, till exempel matchning utifrån »propensity score« och olika känslighetsanalyser.  

Utifrån artiklarnas introduktionstext och författarnas generella expertis inom läkemedelsområdet bedömdes 2 av totalt 24 studier bidra med ny kunskap. De studerade studierna har publicerats vetenskapligt, i flera fall i högt rankade tidskrifter, och utgör därför sannolikt ett urval med högre kvalitet än de rapporter baserade på Läkemedelsregistret som ibland används som underlag för beslut inom vård och myndigheter.

Det är angeläget att kunna följa upp läkemedels effekt, säkerhet och kostnadseffektivitet i klinisk vardag, inte minst eftersom det blir allt vanligare att nya läkemedel godkänns på evidens som inskränker sig till prospektiva fallserier utan kontrollgrupp [2]. Storleksordningen på effekter och risker blir därmed svår att bedöma. I detta sammanhang framställs ofta registerdata som lösningen, det vill säga att vi via systematiskt insamlade data i sjukvården kommer att kunna generera den evidens som behövs för beslutsfattande. Den nu aktuella genomgången visar att dessa förväntningar kan behöva modereras och att fortsatt metodologisk utveckling inom fältet är angeläget.