Vi läkare som behandlar patienter med aHUS anser att beslutet taget av NT-rådet är oetiskt och fullständigt oacceptabelt [1]. I rådets svar [2] står: »Rådet har naturligtvis i beslutet vägt in det faktum att det rör sig om en svårt sjuk patientgrupp och att behandlingen kan vara livsförlängande.«

NT-rådets medlemmar måste inse att om läkaren avstår från behandlingen innebär det en plågsam död för unga njursjuka individer, inklusive barn. Ansvaret för dessa dödsfall kommer moraliskt att ligga hos NT-rådet.

NT-rådet vill statuera exempel av rädsla för att prissättning på Soliris (eculizumab) blir prejudicerande och är därför villigt att offra livet på barn och unga patienter. NT-rådet vill ta striden kring en sällsynt och anonym sjukdom där det inte finns starka och aktiva intressegrupper. Ojämlikheten i fördelning av behandling och forskningsresurser drabbar njursjuka på flera plan, och riskerar nu att bli helt förödande för dessa svårt sjuka barn. Dessutom signalerar NT-rådets beslut en restriktiv och forskningsfientlig attityd mot nya terapier som kommer att drabba den kliniska forskningen i Sverige.

Vi håller med NT-rådet om att Alexions nuvarande prissättning av Soliris är orimlig och bör justeras. NT-rådets beräkning bygger dock på att priset kommer att vara oförändrat i framtiden. Detta antagande saknar all verklighetsgrund. Dels går patentet ut, dels väntas det komma andra komplementhämmare. Konkurrens kommer att få ner priset inom en överskådlig tid. Kostnaden för varje vunnet levnadsår är i verkligheten betydligt lägre än vad NT-rådet beräknar den till.

Vissa aHUS-patienter behöver inte livslång behandling med eculizumab (Soliris). Det gäller bland annat patienter som uppvisar isolerade MCP-mutationer, anti-faktor H-antikroppar och bestående terminal njursvikt trots behandling. Det är därför inte realistiskt att tro att alla patienter kommer att få livslång behandling, men behandling behöver initieras inom 24–48 timmar från diagnos för att rädda njurfunktionen och på sikt patientens liv. Därefter genomgår patienten en utredning som visar om fortsatt behandling behövs. 

NT-rådet anger att konsekvensen av fri prissättning blir »att det blir omöjligt att säkra en jämlik vård där alla svårt sjuka patienter kan känna sig trygga i att de får rätt behandling«. Vi vill vända på påståendet. Det är snarare så att konsekvensen blir att det blir omöjligt att säkra en jämlik vård när svårt sjuka patienter med sällsynta sjukdomar inte kan känna sig trygga i att de får rätt behandling.

NT-rådet svarar inte på frågan varför man accepterar behandling av PNH (en icke dödlig sjukdom) med eculizumab, men inte vid aHUS där behandlingen är livräddande. 

Vi kräver att

  • NT-rådet med omedelbar verkan återkallar sitt beslut att »offra« aHUS-patienter av hälsoekonomiska skäl
  • NT-rådet, eller de som utser rådet, sätter samman en nationell expertgrupp (liknande den som finns för PNH) som ska ta ställning till vilka patienter som ska behandlas med Soliris, vilka som med nuvarande kunskap kan avsluta behandlingen och vilka som ska fortsätta. Gruppens huvuduppgift blir att utarbeta nationella riktlinjer för diagnostik, behandling och uppföljning av patienter med aHUS och ha rådgivande funktion inför ställningstagande till behandling med eculizumab.

Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: LS är nationell samordnare för Alexions aHUS-register, SH är regional samordnare för Alexions aHUS-register, PB deltar i Alexions aHUS-registerstudie.