I dagarna har NT-rådet (rådet för nya terapier) rekommenderat läkare att avstå från eculizumabbehandling vid atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom: »NT-rådet rekommenderar landsting och regioner att på grund av det mycket höga priset avstå från behandling med eculizumab (Soliris).« 

Eculizumab är en antikropp som hämmar komplementfaktor C5 och ges som intravenös infusion var 14:e dag. Det är den enda tillgängliga effektiva behandlingen för atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) hos barn, enligt internationell konsensus [1]. aHUS är en komplementmedierad sjukdom och tillhör gruppen sällsynta diagnoser med incidens på 2 fall/1 miljon individer [2]. Cirka 70 procent av patienterna har mutationer eller autoantikroppar som leder till överaktivering av komplementsystemet. 

Sjukdomen kan debutera i alla åldrar. Typiska symtom är anemi/blodbrist, trombocytopeni/låga blodplättar och njursvikt pga kärlpåverkan. Njurbiopsi visar trombotisk mikroangiopati, TMA, vilket även kan ge symtom från flera vitala organ som hjärna och hjärta. Dessa symtom beror på konstant komplementaktivering. Risken för terminal dialyskrävande njursvikt och död är hög utan behandling [3].

Tidigare erbjöds plasmaferes för att tillföra friska plasmakomponenter [4] och dialys mot njursvikten. Plasmabehandling har bevisats vara ineffektiv i de flesta fall [1]. Sedan 2011 finns eculizumab, ett läkemedel som effektivt blockerar det aktiva komplementsystemet [5]. Eculizumab används i hela världen och har använts i behandlingen av cirka 11 svenska aHUS-patienter, varav fem barn. Den är extremt effektiv och ger patienterna möjlighet till ett normalt liv utan dialys, även för dem som genomgått njurtransplantation [6]. 

aHUS är en mycket svår sjukdom och medför hög dödlighet [3]. NT-rådet inser att behandlingen är mycket effektiv: »Enligt TLV:s rapport har effekten av eculizumab vid behandling av aHUS utvärderats i fem kliniska studier i totalt 130 patienter. I samtliga studier förbättrades symtomen på aHUS, livskvaliteten ökade och behovet av dialys och plasmautbyte/plasmainfusion minskade.«

NT-rådet jämförde det årliga priset av eculizumab hos vuxenpatienter med förbättringen av QALY hos patienter med pågående dialys och plasmabehandling, men man har sannolikt inte tagit hänsyn till det faktum att sjukdomen kan vara dödlig trots pågående plasmabehandling.

NT-rådets bedömning blir ännu mer tvivelaktig när det i sina förklaringar till beslutet skriver: »Tillförlitligheten i det vetenskapliga underlaget för kostnadseffektivitetsbedömningen är låg«. Inte nog med att NT-rådet ger patienterna en dödsdom, bedömningen görs dessutom med tveksamt underlag.

NT-rådet sammanfattar att »trots att tillståndets svårighetsgrad, åtgärdens effektstorlek och tillståndets sällsynthet motiverar en högre betalningsvilja ligger i detta fall åtgärdens kostnadseffektivitetskvot mycket långt över vad som kan anses vara en rimlig förhöjd betalningsvilja«. 

Vi ska således behandla våra patienter med dialys och plasma i flera år trots att detta är förenat med betydligt sämre prognos. 

NT-rådet har inte tagit hänsyn till att barn med aHUS som undergår dessa behandlingar riskerar att dö, även i Sverige [1, 7] 

Rådet har inte heller tagit hänsyn till att barn och vuxna med långvarig dialys utvecklar allvarliga kärlskador som, hos barn, inte är förenliga med ett långt liv även om de överlever till vuxen ålder. På grund av ständig komplementaktivering är dessa barn benägna att utveckla stroke [8]. Den kombinerade effekten av långvarig dialys och ständig komplementaktivering orsakar svårare kärlskador än hos andra dialyspatienter. 

Rådet bortser från att vuxna i långvarig dialys är multisjuka och oftast inte kan arbeta. Vad kostar det samhället? 

Man har inte heller tagit ställning till att njurtransplantation alltid är förstahandsbehandling hos barn och unga vuxna som drabbas av njursvikt, men inte kan erbjudas om man inte får använda eculizumab på grund av den höga återfallsrisken i aHUS, och därmed förlust av transplantatet.

När nästa barn i Sverige insjuknar med aHUS rekommenderas vi, baserat på NT-rådets orimliga beslut, att avstå behandling och låta barnet utveckla njursvikt. Vid aHUS har vi oftast endast 24–48 timmars tidsfrist att inleda behandling innan njurskadan blir permanent [1]. NT-rådets beslut att vi ska låta barnen utveckla njursvikt och så småningom utveckla allvarliga kärlskador och dö är fullständigt oetiskt och inte medicinskt försvarbart.

NT-rådet anser således att vi ska avstå behandling på grund av den höga kostnaden som är »långt över vad som normalt betraktas som kostnadseffektivt«. Vi håller med om att eculizumab är extremt dyrt (cirka 4,5 miljoner kronor per vuxen patient/år). I sina svar på frågor anger NT-rådet att »sjukvårdens resurser är begränsade, och en följd av detta är att man ibland måste avstå från nya läkemedel när dessa prissatts så att konsekvensen kan bli att andra lika svårt sjuka eller sjukare patienter inte kan få tillgång till behandling.«

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har nyligen fattat beslut om subvention av läkemedlet Vpriv vid Gauchers sjukdom. Den årliga läkemedelskostnaden av Vpriv (velaglukeras alfa) är för en vuxen patient drygt 4,2 miljoner kronor. Motsvarande årskostnad för läkemedlet Cerezyme (imiglukeras), även det TLV-godkänt avseende läkemedelsförmåner, är drygt 4,3 miljoner kronor. Det finns således lika dyra läkemedel som har godkänts. 

Anser NT-rådet att samhället ska avstå från den samlade behandlingen av handikappade barn? Kostnaden för varje handikappad individ är enorm. Är det kostnadseffektivt? Är ett sådant sätt att tänka moraliskt acceptabelt? Hur ska vi förklara för föräldrar till barn med aHUS att deras barn tyvärr har insjuknat med en diagnos som är för dyr för samhället? I Storbritannien, där man har en mycket strikt reglering kring läkemedelskostnader, har man kommit fram till helt motsatt slutsats och bekostar således behandling för aHUS med allmänna medel.

Eculizumab har blivit godkänt i Sverige för sjukdomen PNH (paroxysmal nattlig hemoglobinuri), som är en icke dödlig blodsjukdom som leder till blodbrist. I vissa PNH-fall har NT-rådet (2011) rekommenderat behandling med eculizumab »om behandling ändå bedöms oundgänglig«. Varför ska den svårare och ovanliga sjukdomen aHUS inte få samma möjlighet till behandling?

Ska individer som utvecklar sjukdomen aHUS inte få tillgång till behandling som finns? Ska vi läkare döma unga människor till döden? Är detta etiskt? Vår uppgift är att rädda liv.

NT-rådets beslut är helt oacceptabelt. Vi kräver att NT-rådet drar tillbaka sitt beslut omgående så att vi kan fortsätta att framgångsrikt ge våra patienter livräddande behandling och därigenom erbjuda dem en framtid med god livskvalitet.

Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: LS är nationell samordnare för Alexions aHUS-register, SH är regional samordnare för Alexions aHUS-register, PB deltar i Alexions aHUS-registerstudie.